|데일리포스트=송협 선임기자| “1세 미만 A형 혈우병 환자 대상 헴리브리 약효와 안전성을 데이터로 확인했다는 점에서 의미가 크며 이번 연구를 통해 1세 미만 A형 혈우병 환자들도 치료 혜택을 볼 수 있기를 기대합니다.” (JW중외제약 관계자)
JW중외제약의 만 1세 미만 A형 혈우병 치료제 헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 약효와 안전성을 입증한 연구 중간결과가 최근 국제학술지 Blood에 게재됐다.
혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액 응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약으로 알려진 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용 가능하며 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다.
미국 미시간대학교 소아병리학 스티븐 파이프 교수 연구팀은 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 7년간 장기 추적 관찰 연구를 진행하고 있다. 연구팀은 지난 2021년 2월부터 환자들을 대상으로 100.3주간 연구를 진행한 중간결과를 발표했다.
임상 개시 전 조사에 따르면 환자 등록 당시 평균 연령은 4개월이며 출혈을 경험한 환자는 36명으로 조사됐다. 특히 총 77회 출혈 중 자연출혈이 25회였고 외상성 출혈은 19회 발생했다. 시술 및 수술 중 출혈은 33회로 집계됐다.
연구팀은 환자들에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주 동안 2주에 1회 헴리브라를 투여한 뒤 출혈 횟수와 이상반응 여부 등을 평가했다. 연구 결과에서 헴리브라 투약 기간 치료가 필요한 출혈은 총 25명에게 42회 발생했으며 모두 외상성 출혈이었고 자연출혈은 발생하지 않았다.
파이프 교수는 “혈우병 환자에게 자연출혈은 심각한 출혈 표현‘이라며 ”헴리브라 투약 후 자연출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방요법 주목적을 달성한 것“이라고 설명했다.
한편 안전성 측면에서는 헴리브라 치료를 중단하거나 치료제를 변경할 수준의 이상 반응이 발견되지 않았다.